{"id":100129,"date":"2025-04-25T08:39:39","date_gmt":"2025-04-25T11:39:39","modified":"2025-04-25T08:39:42","modified_gmt":"2025-04-25T11:39:42","slug":"universidad-de-loma-linda-ofrece-la-primera-cura-de-terapia-genica-para-la-beta-talasemia","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/noticias.adventistas.org\/es\/universidad-de-loma-linda-ofrece-la-primera-cura-de-terapia-genica-para-la-beta-talasemia\/","title":{"rendered":"Universidad de Loma Linda ofrece la primera cura de terapia g\u00e9nica para la beta-talasemia"},"content":{"rendered":"\n<figure class=\"wp-block-image size-full\"><img loading=\"lazy\" decoding=\"async\" width=\"1000\" height=\"667\" src=\"https:\/\/files.adventistas.org\/noticias\/es\/2025\/04\/24140925\/00000-1.jpg\" alt=\"\" class=\"wp-image-100131\" srcset=\"https:\/\/files.adventistas.org\/noticias\/es\/2025\/04\/24140925\/00000-1.jpg 1000w, https:\/\/files.adventistas.org\/noticias\/es\/2025\/04\/24140925\/00000-1-768x512.jpg 768w\" sizes=\"(max-width: 1000px) 100vw, 1000px\" \/><figcaption class=\"wp-element-caption\">Norah Awad, la primera paciente no oncol\u00f3gica en recibir terapia g\u00e9nica utilizando sus propias c\u00e9lulas en la Universidad de Loma Linda. (Foto: ULL)<\/figcaption><\/figure>\n\n\n\n<p>Durante 35 a\u00f1os, Norah Awad ha vivido con beta-talasemia mayor, un trastorno sangu\u00edneo grave que ha requerido transfusiones mensuales desde que ten\u00eda solo tres meses. Pero a principios de este a\u00f1o, se embarc\u00f3 en un viaje transformador en la\u00a0<a href=\"https:\/\/lluh.org\/\">Universidad de Loma Linda (ULL)<\/a>, el primer hospital del sur de California en ofrecer una innovadora terapia g\u00e9nica aprobada por la FDA. <\/p>\n\n\n\n<p>Ahora, cuando se acerca el crucial hito de los 100 d\u00edas posteriores al tratamiento, ella y su padre, Waddah Awad, celebran que sus niveles de hemoglobina sean normales y que no tenga que recibir transfusiones recurrentes de gl\u00f3bulos rojos. \"Estar\u00e9 ah\u00ed para ella hasta mi \u00faltimo aliento. Mientras tenga aliento, estar\u00e9 a su lado, e insisto en dejar esta Tierra antes que ella\", afirma su padre.<\/p>\n\n\n\n<h4 class=\"wp-block-heading\"><strong>Lea tambi\u00e9n:<\/strong><\/h4>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><a href=\"https:\/\/noticias.adventistas.org\/es\/clinica-adventista-good-hope-destaca-en-sudamerica-por-implantar-marcapasos-mas-pequeno-del-mundo-en-paciente-infantil\/\">Cl\u00ednica Adventista Good Hope destaca en Sudam\u00e9rica por implantar marcapasos m\u00e1s peque\u00f1o del mundo en paciente infantil<\/a><\/li>\n\n\n\n<li><a href=\"https:\/\/noticias.adventistas.org\/es\/la-nutricion-puede-prevenir-tumores-cerebrales\/\">\u00bfLa nutrici\u00f3n puede prevenir tumores cerebrales?<\/a><\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p>Awad fue diagnosticada con beta-talasemia mayor con tan solo tres meses de edad despu\u00e9s de que sus padres notaran que su piel se volv\u00eda amarilla y lloraba en exceso. Lo que inicialmente pensaron que era ictericia result\u00f3 ser una afecci\u00f3n que alteraba su vida y que requer\u00eda una intervenci\u00f3n m\u00e9dica constante y el riesgo de da\u00f1o org\u00e1nico fatal. Durante m\u00e1s de tres d\u00e9cadas, las transfusiones de sangre mensuales y las terapias de quelaci\u00f3n de hierro fueron los \u00fanicos tratamientos disponibles, ya que opciones como los trasplantes de m\u00e9dula \u00f3sea resultaban demasiado riesgosas.<\/p>\n\n\n\n<p>Su devoto padre busc\u00f3 incansablemente soluciones, incluso consultando a expertos internacionales y pioneros en trasplantes de talasemia. A pesar de varios intentos, nada parec\u00eda ofrecer una cura viable. Entonces, se enteraron de la terapia g\u00e9nica.<\/p>\n\n\n\n<p>La terapia g\u00e9nica es un tratamiento personalizado que consiste en manipular las propias c\u00e9lulas madre sangu\u00edneas de un paciente para corregir la enfermedad a nivel gen\u00e9tico. Se utiliza una tecnolog\u00eda similar para tratar c\u00e1nceres como la leucemia, el linfoma y el mieloma utilizando las propias c\u00e9lulas inmunitarias de los pacientes. Esta tecnolog\u00eda se est\u00e1 utilizando e investigando para tratar otras formas de enfermedades de la sangre y c\u00e1nceres en el futuro. Estas tecnolog\u00edas se ofrecen en el Centro Oncol\u00f3gico para diversas enfermedades de ni\u00f1os y adultos, donde los receptores modificados permiten a los linfocitos T reconocer y unirse a prote\u00ednas espec\u00edficas en la superficie de las c\u00e9lulas cancerosas o enfermas.<\/p>\n\n\n\n<figure class=\"wp-block-image size-full\"><img loading=\"lazy\" decoding=\"async\" width=\"2400\" height=\"1600\" src=\"https:\/\/files.adventistas.org\/noticias\/es\/2025\/04\/24143640\/000.jpg\" alt=\"\" class=\"wp-image-100132\" srcset=\"https:\/\/files.adventistas.org\/noticias\/es\/2025\/04\/24143640\/000.jpg 2400w, https:\/\/files.adventistas.org\/noticias\/es\/2025\/04\/24143640\/000-768x512.jpg 768w, https:\/\/files.adventistas.org\/noticias\/es\/2025\/04\/24143640\/000-1536x1024.jpg 1536w, https:\/\/files.adventistas.org\/noticias\/es\/2025\/04\/24143640\/000-2048x1365.jpg 2048w\" sizes=\"(max-width: 2400px) 100vw, 2400px\" \/><figcaption class=\"wp-element-caption\">Un equipo multidisciplinario se encarga de proporcionar este tratamiento a Norah Awad en la Universidad de Loma Linda. (Foto: ULL)<\/figcaption><\/figure>\n\n\n\n<p>\"Esta nueva terapia cambia la vida de los pacientes con beta-talasemia, que han necesitado transfusiones de sangre mensuales engorrosas, caras y de por vida\", explica el doctor\u00a0<a href=\"https:\/\/lluh.org\/provider\/abdel-azim-hisham\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Hisham Abdel-Azim<\/a>, jefe de la divisi\u00f3n de trasplantes y terapia celular\/neoplasias hematol\u00f3gicas del Centro Oncol\u00f3gico. \"La raz\u00f3n principal por la que la terapia g\u00e9nica es tan emocionante es que cada persona es su propio donante. No tenemos que buscar a un hermano o hermana o un donante alternativo: podemos utilizar las propias c\u00e9lulas madre sangu\u00edneas del paciente, y esto conduce a un tratamiento relativamente m\u00e1s suave y de corta duraci\u00f3n\", a\u00f1ade.<\/p>\n\n\n\n<p>Cuando Awad oy\u00f3 hablar de ella por primera vez, la terapia a\u00fan estaba pendiente de la aprobaci\u00f3n de la FDA. Pero ella no se desanim\u00f3 y presion\u00f3 a sus m\u00e9dicos para que exploraran todas las v\u00edas posibles. Su persistencia dio sus frutos cuando se puso en contacto con el equipo de la ULL. \"Ella presion\u00f3 mucho\", dice su padre. \"Algunos m\u00e9dicos dijeron que no exist\u00eda tratamiento para pacientes como ella, pero ella no acept\u00f3 un no por respuesta. Sab\u00eda que esta era su oportunidad\", puntualiza.<\/p>\n\n\n\n<p>En la ULL, las enfermedades complejas se abordan con un enfoque de equipos multidisciplinarios para proporcionar tratamiento. \"Se necesita un equipo de expertos, incluidos m\u00e9dicos, enfermeras y equipos cl\u00ednicos y administrativos especializados, para proporcionar esta terapia compleja\", afirma Abdel-Azim. Awad es la primera paciente no oncol\u00f3gica en recibir terapia g\u00e9nica utilizando sus propias c\u00e9lulas en la ULL.<\/p>\n\n\n\n<p>Aunque se enfrenta a desaf\u00edos posteriores al tratamiento, este tratamiento de terapia g\u00e9nica puede dar como resultado una cura completa y permanente de la enfermedad. Apenas unas semanas despu\u00e9s, sus niveles de hemoglobina se estabilizan y sus c\u00e9lulas producen hemoglobina corregida en lugar de la hemoglobina defectuosa que caus\u00f3 su enfermedad, lo que significa que, por primera vez en su vida, ha pasado m\u00e1s de un mes sin necesidad de una transfusi\u00f3n de gl\u00f3bulos rojos.<\/p>\n\n\n\n<figure class=\"wp-block-image size-full\"><img loading=\"lazy\" decoding=\"async\" width=\"755\" height=\"425\" src=\"https:\/\/files.adventistas.org\/noticias\/es\/2025\/04\/24144058\/0000.jpg\" alt=\"\" class=\"wp-image-100133\" srcset=\"https:\/\/files.adventistas.org\/noticias\/es\/2025\/04\/24144058\/0000.jpg 755w, https:\/\/files.adventistas.org\/noticias\/es\/2025\/04\/24144058\/0000-480x270.jpg 480w, https:\/\/files.adventistas.org\/noticias\/es\/2025\/04\/24144058\/0000-240x135.jpg 240w\" sizes=\"(max-width: 755px) 100vw, 755px\" \/><figcaption class=\"wp-element-caption\">Norah y Waddah Awad, su padre, el d\u00eda de la infusi\u00f3n en la Universidad de Loma Linda. (Foto: ULL)<\/figcaption><\/figure>\n\n\n\n<p>\"El objetivo es que pueda llevar una vida normal\", expresa su padre. \"Su sangre est\u00e1 haciendo su trabajo por s\u00ed sola\", comenta con esperanza. Durante todo el proceso, \u00e9l ha estado al lado de Awad, asegur\u00e1ndose de que coma, de que tome sus medicamentos y de que se recupere. \"Nunca ha faltado ni un d\u00eda al hospital\", dice Norah y a\u00f1ade: \"No puedo hacer esto sin \u00e9l\".<\/p>\n\n\n\n<p>Aunque el viaje ha sido arduo, los Awads quieren que su historia inspire a otras personas que se enfrentan a dificultades similares. \"Es un viaje dif\u00edcil, pero merece la pena al 100 %\", comenta Norah. \"El objetivo es salir con la vida m\u00e1s sana que hayas tenido nunca\", enfatiza.<\/p>\n\n\n\n<p>Para ella, el sue\u00f1o es simple: sentirse mejor y volver a casa. A medida que avanza, se erige como una inspiraci\u00f3n para otras personas que est\u00e1n considerando la terapia g\u00e9nica. \"Cuanto m\u00e1s envejeces, m\u00e1s te afecta la enfermedad\", dice Norah. \"Si tienes la oportunidad, t\u00f3mala\", finaliza.<\/p>\n\n\n\n<p>De cara a los 100 d\u00edas que faltan para mayo, una cosa est\u00e1 clara: la terapia est\u00e1 funcionando. Y para los Awad, eso lo es todo.<\/p>\n\n\n\n<p>El&nbsp;<a href=\"https:\/\/lluh.org\/cancer-center\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Centro Oncol\u00f3gico de la Universidad de Loma Linda<\/a>&nbsp;es el \u00fanico centro de la regi\u00f3n de Inland Empire y el desierto que ofrece tratamientos avanzados contra el c\u00e1ncer. La instituci\u00f3n ofrece diversas terapias gen\u00e9ticas y de c\u00e9lulas T con receptores de ant\u00edgenos quim\u00e9ricos (CAR-T) experimentales y de vanguardia, aprobadas por la FDA, para pacientes con enfermedades sangu\u00edneas malignas y no malignas, as\u00ed como tumores s\u00f3lidos. La ULL est\u00e1 acreditada por la FACT y ha sido designada centro de excelencia por el Departamento de Salud de California para la terapia celular con diversas modalidades e indicaciones.<\/p>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\" \/>\n\n\n\n<p>El\u00a0<a href=\"https:\/\/news.llu.edu\/patient-care\/lluh-first-southern-california-offer-beta-thalassemia-gene-therapy\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">art\u00edculo original<\/a>\u00a0se public\u00f3 en el\u00a0<a href=\"https:\/\/lluh.org\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">sitio de noticias<\/a>\u00a0de la <a href=\"https:\/\/llu.edu\/\">Universidad de Loma Linda<\/a>. <\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>El hospital hace historia en el sur de California, Estados Unidos, con paciente que celebra sus primeros meses sin transfusiones en 35 a\u00f1os.<\/p>\n","protected":false},"author":170,"featured_media":100131,"comment_status":"open","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"footnotes":""},"xtt-pa-format":[5181],"xtt-pa-classification":[],"xtt-pa-editorias":[3391],"xtt-pa-departamentos":[3380],"xtt-pa-projetos":[],"xtt-pa-regiao":[70],"xtt-pa-sedes":[256],"xtt-pa-owner":[3471],"class_list":["post-100129","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","xtt-pa-format-noticia","xtt-pa-editorias-salud","xtt-pa-departamentos-comunicacion","xtt-pa-regiao-mundo","xtt-pa-sedes-dsa","xtt-pa-owner-division-sudamericana"],"acf":{"custom_author":"Molly Smith, Universidad de Loma Linda","embed_url":"","embed_length":""},"terms":{"editorial":"Salud","format":"Noticia"},"featured_media_url":{"full":"https:\/\/files.adventistas.org\/noticias\/es\/2025\/04\/24140925\/00000-1.jpg","medium":"https:\/\/files.adventistas.org\/noticias\/es\/2025\/04\/24140925\/00000-1-768x512.jpg","small":"https:\/\/files.adventistas.org\/noticias\/es\/2025\/04\/24140925\/00000-1-240x135.jpg","pa-block-preview":"https:\/\/files.adventistas.org\/noticias\/es\/2025\/04\/24140925\/00000-1-240x135.jpg","pa-block-render":"https:\/\/files.adventistas.org\/noticias\/es\/2025\/04\/24140925\/00000-1-480x270.jpg"}}